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Highlights del Congreso de la ESC 2024
Londres, del 30 de agosto al 2 de septiembre
En el Congreso 2024 de la Sociedad Europea de Cardiología (ESC, por sus siglas en inglés) se presentaron estudios pioneros e investigaciones revolucionarias
Artículo de síntesis
El Congreso de la ESC reunió a más de 30.000 asistentes en Londres, y muchos más lo siguieron por Internet. Centrado en la «personalización de la atención cardiovascular», el congreso mostró los últimos avances en cardiología, incluida una gran cantidad de datos bien recibidos y nueva información en un campo que esta en continua evolución, como es el de la miocardiopatía amiloide por transtiretina (MC-ATTR).
Resumen de las actualizaciones de MC-ATTR presentadas en el Congreso de la ESC 2024
Los datos del estudio HELIOS-B, presentados por la profesora Marianna Fontana, del University College London, Londres, Reino Unido, representaron un gran avance en el tratamiento de la MC-ATTR. En la primera sesión HOTLINE del congreso, la profesora Fontana ofreció una visión general de los resultados primarios del estudio HELIOS-B, donde se evaluó la eficacia y el perfil de seguridad del vutrisirán, una terapéutica de ARNi actualmente autorizada para su uso en la ATTR-PN, en comparación con el placebo, en una población contemporánea de pacientes con MC-ATTR (N = 654).
En el estudio, el vutrisirán demostró significación estadística en todos los criterios de valoración primarios y secundarios, evidenciando un beneficio en la mortalidad por todas las causas y en los eventos CV recurrentes (criterio de valoración primario compuesto), así como en múltiples medidas clínicas de progresión de la enfermedad. Estos resultados fueron coherentes en todos los subgrupos preespecificados, incluidos los pacientes que recibieron vutrisirán como monoterapia y los pacientes que recibieron tafamidis como tratamiento de fondo. Los perfiles de seguridad y tolerabilidad del vutrisirán fueron aceptables y no se identificaron nuevos eventos adversos.
La profesora Fontana concluyó que, si se aprueba para la MC-ATTR, el vutrisirán puede convertirse en el tratamiento de referencia para los pacientes recién diagnosticados, así como para los que muestren una progresión de la enfermedad con tafamidis.
Más información sobre el estudio HELIOS-B
Además de los datos de HELIOS-B para el vutrisirán, también se presentaron otros muchos datos de estudios para tratamientos emergentes de la MC-ATTR, incluido el uso de estabilizadores de la TTR y nuevos anticuerpos monoclonales.
Se presentaron múltiples estudios sobre el uso de tafamidis, un estabilizador cinético de la TTR modificador de la enfermedad y primero en su clase, en entornos clínicos del mundo real, que se sumaron a la base de pruebas y proporcionaron información sobre las características clínicas y el perfil de seguridad. Los estudios presentados por la profesora Marianna Fontana, la profesora María Generosa Crespo-Leiro, del Hospital Universitario de A Coruña, A Coruña, España, y la Dra. Rita Carvalho, del Centro Hospitalario de Lisboa Occidental, Lisboa, Portugal, pusieron de manifiesto que tafamidis es un tratamiento eficaz para la MC-ATTR que reduce la mortalidad relacionada con la CV, manteniendo al mismo tiempo un perfil de seguridad tolerable, en poblaciones de pacientes del mundo real.
Consulte los datos de tafamidisAdemás, el Dr. Mathew Maurer, del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia, Nueva York, EE. UU., ofreció una visión general de los resultados del estudio ATTRibute-CM y su OLE, en el que se analizó el uso de acoramidis frente a placebo. El acoramidis es un estabilizador de la TTR en fase de investigación que ha presentado resultados prometedores en ensayos clínicos. En el mes 30 de tratamiento con acoramidis, se observó un aumento de los niveles séricos de TTR, que se sabe que está asociado a un menor riesgo de mortalidad CV.
Los datos de una OLE ampliada del estudio NI006-101 fueron presentados por el profesor Peter van der Meer, del Centro Médico Universitario de Groninga, Groninga, Países Bajos. En el estudio, se encontró que el tratamiento a largo plazo con el anticuerpo ALXN2220 fue bien tolerado, y las imágenes sugirieron una reducción de las fibrillas amiloides con respecto al inicio. El anticuerpo ALXN2220, un anticuerpo monoclonal IgG1 diseñado para eliminar el amiloide ATTR del tejido, está siendo sometido a un ensayo de fase III en la MC-ATTR.
En una sesión de clausura del simposio, el Dr. Mathew Maurer hizo un resumen de todas las opciones de tratamiento emergentes, poniendo de manifiesto el gran esfuerzo que se está realizando para desarrollar una nueva opción de tratamiento para los pacientes con MC-ATTR. La identificación y el estudio de estas novedosas opciones terapéuticas demuestran el progreso en el campo de la MC-ATTR, con una posible evolución del panorama terapéutico en los próximos años.
«El éxito en el campo, creo, es asombroso y espectacular. Es un testimonio del gran esfuerzo realizado por mis colegas y nuestros pacientes, que son las personas más encantadoras del mundo, dispuestas a dedicar su tiempo y esfuerzo a resolver estas cosas»
Dr. Maurer
Un mensaje importante transmitido a través de múltiples presentaciones fue la necesidad de un cribado y un diagnóstico más precisos de la MC-ATTR para mejorar los resultados de los pacientes. En su ponencia, la Dra. Lisa Anderson, del St George's Healthcare NHS Trust de Londres (Reino Unido), analizó la tendencia de la tasa de incidencia de la MC-ATTR en el Reino Unido entre 2004 y 2022. Se demostró que la tasa de incidencia de la MC-ATTR alcanzó su máximo en 2022 con 2,9 por 100.000 personas-año, y se produjo un aumento de 3,7 veces en la amiloidosis cardíaca recién diagnosticada entre 2004 y 2022. Aunque anteriormente se consideraba una enfermedad masculina, ahora es evidente que la prevalencia de la MC-ATTR está aumentando de forma constante tanto en hombres como en mujeres debido a un mayor conocimiento de la enfermedad, pero la precisión de la identificación y el diagnóstico dista mucho de ser óptima.
En una sesión moderada de ePoster, la Dra. Anderson sintetizó los hallazgos del estudio observacional multinacional OverTTuRe, según el cual los pacientes con ATTR presentan una mayor prevalencia de manifestaciones cardíacas y muchos experimentan un retraso en el diagnóstico. El Dr. Hajime Abe, de la Universidad de Tokio (Japón), también señaló un retraso en el diagnóstico, ya que en Japón los pacientes experimentan un desfase de entre 3,0 y 20,5 meses entre la aparición de comorbilidades cardíacas y extracardíacas de la MC-ATTR y el diagnóstico oficial.
Estos datos ponen de manifiesto la necesidad de conocer las primeras manifestaciones cardíacas de la MC-ATTR y de mejorar los métodos de detección y caracterización de la enfermedad para apoyar el diagnóstico y el tratamiento precoces.
Otro tema candente durante el congreso fueron los progresos realizados en la utilización de la IA en cardiología. Tanto el Dr. Vincent Algalarrondo, del Hospital Bichat - Claude-Bernard de París (Francia), como la profesora Patricia Ann Pellikka, de la Clínica Mayo de Rochester (EE. UU.), presentaron los resultados de estudios que crearon un algoritmo de IA para ayudar al cribado electrocardiográfico de la MC-ATTR. Ambos estudios demostraron que el algoritmo lograba detectar con precisión la MC-ATTR, lo que podría dar lugar a que más pacientes recibieran un diagnóstico más precoz, facilitando así un acceso más temprano a la terapia y llevando potencialmente a mejores resultados. Ambos algoritmos de IA están siendo validados externamente.
En general, las actualizaciones del Congreso de la ESC 2024 marcan muchos avances continuos en el campo de la MC-ATTR y podrían traducirse en la optimización clínica de las estrategias de tratamiento al mejorar la precisión de los diagnósticos y ofrecer más opciones terapéuticas a los pacientes.
ATTR: amiloidosis por transtiretina; ATTR-PN: polineuropatía amiloide por transtiretina; CV: cardiovascular; Ig: inmunoglobulina; OLE: extensión abierta; TTR: transtiretina
Basado en las siguientes presentaciones en el Congreso de la ESC 2024, Londres, Reino Unido, del 30 de agosto al 2 de septiembre de 2024:
Fontana M, Berk J L et al. HELIOS-B - primary results from phase 3 study of vutrisiran in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy
Crespo-Leiro M G, Hanna M et al. Tafamidis treatment for transthyretin amyloid cardiomyopathy: results from an open-label, early-access, long-term study extension in an all-comers population
Fontana M, Damy T et al. Long-term all-cause and cardiovascular-related mortality in patients with ATTR-CM treated with continuous tafamidis vs placebo to tafamidis by NAC stage at baseline
Carvalho R, Rocha B et al. Tafamidis for the treatment of transthyretin cardiac amyloidosis (ATTR-CM) - real-world data from a tertiary center
Maurer M S, Masri A et al. Increase in serum TTR levels observed with acoramidis treatment in patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM): insights from ATTRibute-CM and its open-label extension
van der Meer P, Lairez O et al. Long-term safety and efficacy of antibody ALXN2220 for depletion of cardiac amyloid transthyretin: results of treatment beyond 12 months in the open-label extension of study NI006-101
Maurer M. New treatment options for amyloidosis
Guha K, Baruah R et al. Patient characteristics and incidence of cardiac amyloidosis: an observational study in the UK clinical setting using electronic health records
Anderson L, Alexander K M et al. Contemporary description of cardiac manifestations in ATTR amyloidosis: results from the multi-country OverTTuRe study
Minamisawa M, Konishi H et al. Patient journey from the appearance of red flags to the diagnosis of transthyretin cardiac amyloidosis (ATTR-CM) in Japan: a nationwide retrospective study using a medical claims database
Algalarrondo V, Perault A et al. Artificial intelligence to assist the echocardiographic identification of transthyretin cardiac amyloidosis
Pellikka P A. Echocardiographic screening for cardiac amyloidosis using artificial intelligence: a multi-site study for algorithm training and external validation
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